Studio Università giuliana su rara malattia neuromuscolare
(ANSA) - TRIESTE, 15 LUG - Un finanziamento di 280mila euro per studiare un approccio terapeutico altamente innovativo contro l'atassia episodica di tipo 2, rara malattia neuromuscolare, è stato assegnato dalla Fondazione Telethon al progetto di ricerca coordinato da Lorenzo Cingolani dell'Università di Trieste. In particolare, in collaborazione con il gruppo di Federico Zara dell'Istituto Gaslini di Genova, Cingolani e il suo team - si legge in una nota di Telethon - lavoreranno alla messa a punto nel modello animale e in cellule nervose derivate dai pazienti di un approccio terapeutico basato sull'editing genetico con il sistema CRISPR/Cas9: un metodo di correzione su cui si stanno concentrando ricercatori di tutto il mondo e che consente di tagliare in modo preciso il Dna e di apportarvi modifiche puntuali direttamente sul proprio come un "correttore di bozze".
La patologia - spiega la nota - è caratterizzata da episodi di atassia acuta, vertigine e nausea, con una durata variabile da pochi minuti a diverse ore.
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