Modificato Dna di un paziente in Usa per provare a curare una malattia
ScienzePer la prima volta un’équipe medica sta cercando di cambiare i geni di un uomo. L’obiettivo è permettere al suo metabolismo di produrre l’enzima capace di scomporre determinati carboidrati, di cui è sprovvisto
Tre mesi per conoscere l’esito
L'uomo che si è sottoposto al trattamento è affetto da una rara malattia metabolica chiamata sindrome di Hunter. In tutto il mondo, spiegano gli scienziati, sono circa 10mila le persone che soffrono di questo tipo di patologie che, spesso, portano alla morte in giovane età. Nello specifico la sindrome di Hunter consiste nell’assenza del gene in grado di produrre l’enzima capace di scomporre determinati carboidrati. Una mancanza che provoca l’accumulo nelle cellule di questi composti chimici organici, comportando danni in tutto il corpo. I primi risultati della terapia, ha fatto sapere l’equipe medica di Oakland, si avranno tra un mese ma il successo o il fallimento del trattamento potrà essere stabilito solo tra tre mesi. In caso di esito positivo, la speranza è poter utilizzare questa terapia anche per altre malattie, inclusa l'emofilia.
Un virus modificato
La terapia si divide in diverse parti. La prima consiste nell’inserire il nuovo gene all’interno di un virus, precedentemente alterato per non causare un'infezione, che poi viene iniettato nel paziente in migliaia di copie. Una volta in circolo il virus ha l’obiettivo di raggiungere il fegato dove interagisce con l’ambiente circostante andando a modificare il Dna in uno specifico tratto. In questo modo le cellule dovrebbero cominciare a produrre l’enzima di cui è sprovvisto il paziente. Per fare in modo che la terapia vada a buon fine, ha spiegato Paul Harmatz, il dottore a capo dello studio, è sufficiente che l'1% delle cellule epatiche venga modificato con successo.
Uno sviluppo per le terapie genetiche
Nel caso in cui il procedimento dovesse risultare efficace si tratterebbe di un grande salto in avanti nel campo della terapia genica. Gli studi iniziali, hanno spiegato gli scienziati, prevederanno prove su 30 adulti per testare la sicurezza della terapia, ma l'obiettivo finale è quello di intervenire anche su bambini prima che le patologie possano provocare danni irreparabili.