Con Intelligenza artificiale possibili progressi nella terapia genica

Nuovi possibili sviluppi nella terapia genica: un team di ricercatori dell’Università di Harvard, in collaborazione con l’azienda biotech Dyno Therapeutics, ha ideato un sistema di Intelligenza artificiale in grado di ridisegnare i capsidi dei virus fondamentali per trasportare i farmaci verso le cellule bersaglio della terapia.
La nuova tecnologia potrebbe accelerare gli studi di settore finalizzati allo sviluppo di trattamenti personalizzati.

Limiti della terapia genica

Finora l’applicazione della terapia genica è stata fortemente limitata a causa della scarsa disponibilità di vettori (gusci) efficaci dei virus adeno-associati. Quelli presenti in natura, infatti, seppur numerosi, non sarebbero particolarmente indicati per questa tipologia di terapia, in quanto facilmente riconoscibili dal sistema immunitario. Per ovviare a questa mancanza, i ricercatori operano abitualmente cercando di ‘mascherare’ il capside virale inserendo al suo interno delle mutazioni mirate o casuali: le prime portano alla creazione di poche varianti; le seconde, invece, a un numero elevato di gusci di scarsa qualità.

Le applicazioni della tecnologia

La nuova tecnologia, descritta sulla rivista specializzata Science, ha permesso ai ricercatori di originare 200.000 varianti del guscio virale, riuscendo a modificare tutti i 735 amminoacidi di cui è composto il capside.
Grazie all’utilizzo dell’innovativo sistema di Intelligenza artificiale sviluppato dai ricercatori statunitensi, è stata scoperta una proteina del guscio finora sconosciuta, denominata Maap, che avrebbe una funzione fondamentale per garantire il successo della terapia genica, in quanto interverrebbe nell’aggancio della membrana delle cellule bersaglio.
“Studiare come funziona Maap sarà un'area entusiasmante per le ricerche future, che potrebbero potenzialmente portare a una migliore comprensione di come produrre e ingegnerizzare meglio le terapie geniche”, ha spiegato Pierce Ogden, principale autore dello studio.
Tra le diverse applicazioni, il sistema, messo alla prova in un esperimento di biologia sintetica condotto sui topi, ha permesso l’identificazione tra le molteplici varianti ottenute di quelle più efficaci nel raggiungimento dell’organo bersaglio.