Nella ricerca è stata utilizzata la forbice molecolare Crispr-Cas e due Rna guida (gRna) contro le sequenze conservate dell'Hiv. In pratica ci si è concentrati su parti del genoma del virus che rimangono le stesse in tutti i ceppi conosciuti. Così facendo gli scienziati hanno ottenuto la cura delle cellule T infettate dall'Hiv
Forbici molecolari per eliminare completamente ogni traccia del virus Hiv dalle cellule infette. Ovvero la tecnica dell'editing genetico Crispr-Cas. Lo studio è stato fatto da un team di ricercatori dei Paesi Bassi. Si tratta di un passo significativo nella ricerca, anche se ancora c'è tanta strada da fare per trasformare questa scoperta in una cura per l'Hiv. Gli esperti parlano di “risultati preliminari molto incoraggianti”.
La tecnologia di editing genetico Crispr-Cas
La tecnica usata è quella di “tagliare il Dna dell'Hiv” dalle cellule infette. Gli studi sono stati condotti da Elena Herrera-Carrillo e da un gruppo di ricercatori all'University Medical Center di Amsterdam. La tecnologia di editing genetico Crispr-Cas è un metodo che ha rivoluzionato la biologia molecolare: consente alterazioni precise ai genomi degli organismi viventi. Una tecnica che ha fruttato il premio Nobel per la Chimica 2020 ai suoi inventori, Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier.
Con queste forbici molecolari gli scienziati possono individuare e modificare con precisione dei segmenti specifici del codice genetico di un organismo. Crispr-Cas taglia il Dna in punti precisi con l'aiuto dell'Rna guida (gRna). Questa azione facilita la cancellazione di geni indesiderati o l'introduzione di nuovo materiale genetico nelle cellule di un organismo, aprendo la strada a terapie avanzate.
Trattamento dell'Hiv
Il virus è capace di integrare il proprio genoma nel Dna dell'ospite, rendendone estremamente difficile l'eliminazione. Numerosi farmaci antivirali sono attualmente in uso per l'infezione da Hiv. Nonostante la loro efficacia, una terapia antivirale permanente è essenziale, poiché il virus può ricomparire dai “serbatoi" esistenti quando il trattamento viene interrotto. "Il nostro obiettivo - spiegano i ricercatori - è sviluppare un regime robusto e sicuro, cercando una cura per l'Hiv per tutti, inclusiva, che possa inattivare diversi ceppi di Hiv in vari contesti cellulari".
Verso una cura dell'Hiv
Gli autori hanno valutato vari sistemi Crispr-Cas per capirne efficacia e sicurezza nel trattamento delle cellule T Cd4+ infette da Hiv. E hanno condiviso i risultati su due di questi sistemi. In particolare SaCas9 ha mostrato prestazioni antivirali rilevanti, riuscendo a inattivare completamente l'Hiv e ad asportare il Dna virale. La strategia di ridurre al minimo le dimensioni del vettore ha avuto successo, migliorando la 'spedizione' alle cellule infette. E gli scienziati sono stati in grado di prendere di mira i serbatori nascosti del virus. "Abbiamo sviluppato un efficiente attacco combinato sul virus Hiv e dimostrato che le terapie possono essere somministrate specificamente alle cellule d'interesse. E' un progresso verso la progettazione di una strategia di cura". Cura che non arriverà subito domani. ribadiscono. "I nostri prossimi passi prevedono l'ottimizzazione di vari aspetti e il passaggio a modelli preclinici per studiare in dettaglio efficacia e sicurezza". Missione: "Evitare il rilascio di Crispr-Cas in cellule non serbatoio e rendere il sistema il più sicuro possibile per future applicazioni cliniche".