Si tratta di olipudasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva messa a punto da Sanofi. Una volta approvata, diventerebbe la prima e unica terapia per il trattamento dell'Asmd
L'Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha avviato la valutazione accelerata di una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio della prima potenziale terapia contro la malattia di Niemann-Pick, sia di tipo A sia di tipo B. Si tratta di olipudasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva messa a punto da Sanofi.
La malattia di Niemann-Pick, nota come Asmd (deficit di sfingomielinasi acida), è una patologia rara da accumulo lisosomiale, progressiva e potenzialmente letale, per la quale al momento non esiste alcun trattamento approvato. L'incidenza stimata di Asmd è di circa 2mila pazienti negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone.
Risultati positivi da due studi clinici
"Questo risultato ha richiesto decenni di lavoro e la nostra gratitudine va alla comunità Asmd che è stata al nostro fianco e che con infinita pazienza ha seguito i diversi passi dello sviluppo clinico di olipudasi alfa", ha commentato Alaa Hamed, Global Head of Medical Affairs, Rare Diseases di Sanofi. "Olipudasi alfa rappresenta il tipo di innovazione potenzialmente in grado di cambiare la vita. Risultato possibile quando l'industria, i professionisti medici e la comunità dei pazienti lavorano insieme verso un obiettivo comune", ha aggiunto. La domanda di autorizzazione all'immissione in commercio si basa sui risultati positivi di due studi clinici che hanno valutato l'efficacia e la sicurezza della terapia sulle manifestazioni non neurologiche di pazienti adulti e pediatrici con Asmd.
Come precisa Sanofi in una nota, l'Ema ha assegnato a olipudase alfa la designazione "PRIority MEdicines", nota anche come "Prime", volta a supportare e accelerare il processo regolatorio per i farmaci sperimentali, che possono rappresentare un importante vantaggio terapeutico rispetto ai trattamenti esistenti, o un beneficio per i pazienti che non hanno ulteriori opzioni di trattamento. Una volta approvata, diventerebbe la prima e unica terapia per il trattamento dell'Asmd.
