Sanofi ha presentato i risultati di un lungo studio su fitusiran, trattamento in fase di sviluppo che potrebbe cambiare radicalmente la gestione dell'emofilia
Filtra moderata fiducia per fitusiran, una terapia sperimentale basata sulla interferenza dell’RNA (RNAi), somministrata per via sottocutanea una sola volta al mese. Attualmente è in via sviluppo. Potrebbe costituire un nuovo trattamento per persone con emofilia A e B, con o senza inibitori.
Cosa dicono i test
Al World Federation of Hemophilia Virtual Summit sono stati presentati i dati di un lungo studio. I test, come comunicato dalla compagnia Sanofi che ha la piena responsabilità dello sviluppo e della commercializzazione di fitusiran al livello globale, mostrano che il trattamento in profilassi fornisce una riduzione consistente del tasso di sanguinamento annualizzato in pazienti con emofilia A e B da moderata a grave, con o senza inibitori, per un periodo di 57 mesi. Lo studio ha valutato 34 pazienti – che avevano già partecipato a una precedente indagine - a cui sono state somministrate dosi fisse mensili di fitusiran da 50 mg o 80 mg e seguite per un periodo fino a 4,7 anni, con un'esposizione mediana di 2,6 anni. Al cut-off dei dati (il 10 marzo 2020), la somministrazione sottocutanea mensile di fitusiran in pazienti con emofilia A e B, con o senza inibitori è risultata generalmente ben tollerata.
La prossima fase
Ciò che è emerso nella fase 2 OLE dello studio che, come spiegato, ha valutato l’efficacia a lungo termine e la sicurezza di fitusiran per i pazienti con emofilia A e B moderata o grave, sarà integrato con il prossimo step del programma. "Questi nuovi dati sono una conferma di quanto fitusiran potrebbe trasformare radicalmente la gestione dell'emofilia”, rimarca Dietmar Berger, Global Head of Development in Sanofi. “Questa terapia – prosegue - potrebbe fornire ai pazienti una protezione emorragica costante con una sola somministrazione sottocutanea mensile. Continueremo a studiare il profilo clinico di fitusiran nel nostro programma ATLAS di fase 3, ci aspettiamo nuovi dati nella prima metà del 2021 e non vediamo l'ora di offrire questa nuova terapia ai pazienti di tutto il mondo".
