Emofilia A, si amplia l’uso del farmaco poco invasivo emicizumab

Grazie alla pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale della nuova indicazione terapeutica per l’anticorpo monoclonale emicizumab, un numero maggiore di pazienti italiani con emofilia A potrà curarsi con una terapia poco invasiva e in grado di controllare gli episodi di sanguinamento e le loro conseguenze. Il farmaco, infatti, potrà essere rimborsato per la profilassi anche ai pazienti con emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII di coagulazione.

Che cos’è l’Emofilia A?

L’emofilia A è una rara patologia genetica, dovuta a un difetto della coagulazione del sangue. Provoca emorragie prolungate, anche in seguito a banali traumi o tagli della pelle. In Italia colpisce circa 4.000 persone. Il trattamento principale consiste nella somministrazione del fattore VIII, che agisce promuovendo la coagulazione del sangue. Tuttavia, in alcuni casi il sistema immunitario reagisce alla sua introduzione producendo dei particolari anticorpi, chiamati inibitori. Nel 2018, l’anticorpo monoclonale emicizumab è stato approvato proprio per il trattamento di questi pazienti, in seguito ai risultati degli studi registrativi HAVEN 1 e 2, condotti proprio su persone “con inibitori”.

I nuovi studi

Nel corso di altri due studi, HAVEN 3 e HAVEN 4, i ricercatori sono riusciti a dimostrare l’efficacia di emicizumab anche per le persone “senza inibitori”. Questi risultati hanno portato l’Agenzia Italia del Farmaco a rendere disponibile questa classe terapeutica per tutti i pazienti con emofilia A. “Si tratta di una soluzione che può essere somministrata, secondo le necessità, una volta a settimana, ogni 2 o quattro settimane, attraverso una puntura sottopelle”, spiega Flora Peyvandi, ordinario di Medicina Interna dell'Università degli studi di Milano.

L’impatto sulla vita dei pazienti

Rispetto alla profilassi tradizionale, che richiede delle infusioni in vena da effettuare più volte nel corso della stessa settimana, si tratta di una terapia con un impatto minore sulla vita dei pazienti. “Questo ampliamento dell’accesso a cure migliori avrà degli effetti positivi anche sul fronte della qualità di vita dei pazienti”, spiega Cristina Cassone, presidente di FedEmo. Per Andrea Buzzi, il presidente della Fondazione Paracelso, l’approvazione del farmaco non è sufficiente. “Occorre che la terapia possa essere prescrivibile in maniera omogena su tutto il territorio nazionale”, chiarisce l’esperto. “La rimborsabilità in Italia della nuova indicazione di emicizumab si inserisce nel percorso del nostro costante impegno nella ricerca e nello sviluppo di soluzioni terapeutiche innovative, che possano portare valore ai pazienti e ai medici”, conclude Anna Maria Porrini, direttore medico di Roche Italia.