È a base di Migalastat il primo farmaco per adulti con malattia di Fabry

Foto di archivio (Getty Images)
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La Food and Drug Administration approva in forma accelerata il medicinale orale per gli affetti della rara patologia da deposito lisosomiale multisistemica 

Arriva dagli Stati Uniti il primo farmaco orale a base di Migalastat per il trattamento degli adulti affetti dalla malattia di Fabry. Il farmaco è indicato per i malati che hanno una mutazione genetica ricettiva al trattamento con il Migalastat ed è stato approvato dalla Fda (Food and Drug Administration), ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici. La malattia di Fabry è una malattia genetica rara e grave che deriva dall'accumulo di un tipo di grasso chiamato globotriaosilceramide nei vasi sanguigni, nei reni, nel cuore, nei nervi e in altri organi. É una patologia ereditaria causata dalla carenza dell’enzima alfa-galattosidasi A. Colpisce sia i maschi che le femmine e può provocare problemi ai reni, ipertrofia cardiaca, aritmie, ictus e morte precoce. "Finora il trattamento della malattia di Fabry comportava la sostituzione dell'enzima mancante che causa l’accumulo di grasso. Questo farmaco invece aumenta l'attività dell'enzima carente del corpo ", afferma Julie Beitz, direttore dell’Ufficio di approvazione dei farmaci della Fda.

Testato per sei mesi sui pazienti

L'efficacia del farmaco con il principio attivo Migalastat è stata dimostrata in uno studio di sei mesi su 45 adulti affetti dalla malattia. I pazienti trattati con il medicinale hanno avuto una considerevole riduzione di complicazioni legate ai vasi sanguigni dei reni. La sicurezza del farmaco è stata testata con quattro ulteriori sperimentazioni cliniche che hanno incluso un totale di 139 pazienti con malattia di Fabry. Le controindicazioni più comuni nei pazienti che hanno assunto la medicina negli studi clinici sono state cefalea, irritazione nasale e alla gola, nausea, infezione del tratto urinario e febbre.

Approvato in forma accelerata

Adesso sarà necessario accertare i benefici clinici con altre ricerche e studi, essendo stato approvato in forma accelerata. Secondo questa procedura la Fda può approvare farmaci per gravi malattie per le quali risulta esserci una necessità medica insoddisfatta, a patto che il medicinale mostri effetti che con alta probabilità rechino un beneficio clinico ai pazienti. 

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