Morbo di Parkinson, da una proteina nuove speranze per la terapia

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Si tratta dell’alfa-sinucleina, biomarcatore individuato nel corso di uno studio multicentrico che ha coinvolto specialisti di varie università italiane e coordinato da Paolo Calabresi, direttore della Neurologia dell'Università Cattolica - Policlinico Gemelli IRCCS, in pubblicazione sulla rivista scientifica “Brain”. La proteina potrebbe permettere di diagnosticare in una fase precoce la malattia neurodegenerativa, consentendo di intervenire attraverso strategie legate alla medicina di precisione

Il suono nome scientifico è “alfa-sinucleina” ed è una proteina che può far luce su nuove speranze nell’ambito della terapia contro il morbo di Parkinson. Lo ha dimostrato uno studio multicentrico, che ha coinvolto specialisti di varie università italiane e coordinato da Paolo Calabresi, direttore della Neurologia dell'Università Cattolica - Policlinico Gemelli IRCCS, in pubblicazione sulla rivista scientifica “Brain”, sul numero del mese di novembre.

La diagnosi in fase precoce

Secondo i ricercatori, la proteina rappresenta un biomarcatore che potrebbe permettere di diagnosticare in una fase precoce la malattia neurodegenerativa, consentendo di intervenire attraverso strategie legate alla medicina di precisione. Infatti, tentare di intervenire con un trattamento risolutivo nelle primissime fasi della malattia di Parkinson, con l’obiettivo di arrestarne il decorso, rappresenta da sempre la speranza dei neurologi, da tempo ormai orientati all’uso del farmaco levodopa come unica alternativa. Ma qualcosa potrebbe presto cambiare, anche grazie a questo lavoro di ricerca che è riuscito ad indagare i meccanismi attraverso i quali proprio l’alfa-sinucleina alterata si organizza e interferisce con la comunicazione tra neuroni, per poi condurli ad una distruzione irreversibile, la cosiddetta “neurodegenerazione”.

Nuove possibili strategie terapeutiche

“Per studiare questi aspetti è stato messo a punto un modello animale molto precoce e progressivo di malattia di Parkinson, causata dall'attività degli aggregati di alfa-sinucleina e in grado di riprodurre le fasi salienti della malattia osservata nei pazienti”, ha spiegato Calabresi, a commento dello studio. Così facendo, ha detto ancora, i ricercatori sono riusciti ad individuare “i meccanismi attraverso i quali l'alfa-sinucleina alterata determina le prime manifestazioni della malattia. La speranza è che questo possa portare a scoprire nuove strategie terapeutiche, quali anticorpi monoclonali in grado di contrastare la diffusione della proteina”. Si tratta, ha riferito ancora, di “immunoterapie che avrebbero lo scopo di ‘insegnare’ al sistema immunitario a riconoscere precocemente l'alfa-sinucleina anomala, per distruggerla prima che arrechi un danno cellulare”, ha spiegato. In sostanza, ha concluso Calabresi, l'alfa-sinucleina rappresenta “un target farmacologico promettente, una nuova frontiera per la ricerca di una terapia, e potenzialmente di una cura, per la malattia di Parkinson, che non sia più solo basata su farmaci che alleviano i sintomi, ma su terapie in grado di ritardare o bloccare la progressione della malattia”, ha detto. Adesso però, perché ciò abbia successo, è importante poter disporre di strategie di diagnosi precoce. Con la soluzione rappresentata  dall'alfa-sinucleina modificata, già al centro anche delle sperimentazioni per la ricerca di biomarcatori di fase precoce, in quanto può essere misurata sia nel liquor sia nel sangue. Il nuovo biomarcatore individuato, in definitiva, “potrebbe consentire in futuro di diagnosticare la malattia in fase precoce e di intervenire con strategie di medicina di precisione. Non sorprende dunque che l'alfa-sinucleina sia stata soprannominata la proteina della speranza”, ha precisato ancora l’esperto.

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