Su Lancet studio del pediatrico genovese, il farmaco è stato già autorizzato
(ANSA) - GENOVA, 12 NOV - Un nuovo farmaco orale offre oggi un'altra possibilità di cura ai piccoli pazienti affetti da artrite idiopatica. Si tratta di una malattia autoimmune cronica di origine sconosciuta, che colpisce la popolazione pediatrica ed esordisce spesso in età molto precoce. Rappresenta una delle cause più importanti di disabilità acquisita in età pediatrica e si stima che circa 60.000 bambini in Europa ne siano affetti.
Il farmaco biologico innovativo si chiama tofacitinib ed è stato approvato sia dall'Agenzia europea del farmaco (Ema) e sia dalla sua omologa Usa Federal and drug administration (Fda), dopo uno studio terapeutico realizzato con il coordinamento di un ricercatore dell'ospedale pediatrico Gaslini di Genova, Nicola Ruperto.
La rivista scientifica The Lancet ha pubblicato ora i risultati dello studio internazionale sul tofacitinib in cui si dimostra che il farmaco è efficace e sicuro per il trattamento dell'artrite idiopatica giovani. La terapia nel dettaglio agisce sulle cellule del sistema immunitario inibendo il rilascio di molecole che stimolano l'infiammazione. Lo studio, coordinato dal pediatra e ricercatore Nicola Ruperto ha coinvolto 225 piccoli pazienti da 64 ospedali pediatrici in 20 paesi organizzati in due reti internazionali di ricerca (Printo e Prcsg).
"Sebbene siano già disponibili diverse terapie efficaci e sicure, circa un terzo dei pazienti non risponde in maniera soddisfacente - spiega in una nota Nicola Ruperto -. Inoltre il tofacitinib rappresenta un'interessante alternativa ai farmaci biologici tradizionali, anche perché può essere somministrato per bocca, evitando così ai bambini e alle loro famiglie i disagi legati ad iniezioni o infusioni di farmaco, che spesso devono essere effettuate in ambiente ospedaliero. La somministrazione per via orale offre importanti vantaggi: favorisce l'accettabilità della terapia da parte dei bambini, soprattutto dei più piccoli, facilitando il compito dei genitori". (ANSA).
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