Cancro, approvata negli Usa terapia genica contro il linfoma

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Si chiama "Yescarta" ed è stata autorizzata dalla Food and Drug Administration statunitense. Prodotta dalla Kite Pharma trasformerebbe i linfociti di un paziente in un killer capace di attaccare le cellule tumorali

Una terapia che riesce a trasformare le cellule del sistema immunitario di un paziente in un "farmaco vivente". È questo il principio alla base di "Yescarta", il nuovo trattamento autorizzato dalla Food and Drug Administration statunitense per gli adulti affetti da "linfoma non-Hodgkin", ovvero neoplasie del tessuto linfatico. Prodotto dalla Kite Pharma, "Yescarta" è il secondo trattamento di tipo genico approvato dall'agenzia americana.

Trasformare i linfociti in killer contro il cancro

La terapia è stata autorizzata per tutti gli adulti affetti dalle neoplasie maligne del tessuto linfatico che sono già stati sottoposti ad almeno due trattamenti chemioterapici senza riscontrare alcun beneficio. Secondo i ricercatori che lo hanno studiato, Yescarta riuscirebbe a trasformare le cellule del paziente in "un farmaco vivente", una sorta di killer capace di attaccare le cellule cancerogene. Secondo le stime diffuse dal New York Times, la terapia - che ha un costo di 373mila dollari - potrebbe rivolgersi ad almeno 3500 pazienti soltanto negli Stati Uniti. Il suo utilizzo andrà però studiato e calibrato sul sistema immunitario del singolo paziente, adattandolo al caso specifico.

Risultati ed effetti collaterali

Nel lungo percorso che ha portato all'approvazione di Yescarta i risultati "sono stati notevoli", ha ammesso il dottor Frederick L. Locke, tra i leader del gruppo di ricerca che ha lavorato allo studio clinico del trattamento. "Siamo eccitati e pensiamo che ci siano molti pazienti che potrebbero avere bisogno di questa terapia". "Spesso non hanno altre opzioni", ha poi aggiunto. Il 72% dei 101 pazienti cui è stato somministrato il trattamento ha registrato una diminuzione delle dimensioni del tumore e circa la metà dei pazienti trattati non mostrava segno della malattia a distanza di 8 mesi, tuttavia non sono mancati gli effetti indesiderati: febbri alte, congestione polmonare, crisi nella pressione sanguigna e problemi neurologici sono stati riscontrati durante il percorso d'approvazione. Alcuni pazienti hanno inoltre dovuto fronteggiare un trattamento in un'unità di terapia intensiva, mentre tre sono morti a causa degli effetti collaterali. Motivo per cui la Fda ha richiesto un ulteriore studio sulla sicurezza del farmaco a lungo termine. La terapia Yescarta verrà così introdotta gradualmente e sarà disponibile soltanto in centri in cui dottori e infermieri sono addestrati a somministrarlo.

Seconda terapia genica approvata dalla FDA

Originariamente la terapia Yescarta è stata studiata da un gruppo di ricerca del National Cancer Institute guidato dal Dr.Steven Rosenberg. L'istituto ha poi stretto un accordo con Kite Pharma nel 2012, questi ha offerto i fondi necessari per trasformare la teoria in realtà, ottenendone i diritti di sfruttamento commerciale. Recentemente è stata acquisita dal colosso farmaceutico Gilead per 11,9 miliardi di dollari. "Questo giorno segna una nuova pietra miliare nello sviluppo di un paradigma scientifico completamente nuovo per il trattamento di malattie gravi. Nell'arco di pochi decenni la terapia genica è passata dall'essere un concetto promettente ad una soluzione pratica per il trattamento di forme mortali e spesso non manipolabili del cancro", ha affermato Scott Gottlieb, commissario della FDA, sottolineando il promettente sviluppo della ricerca nel settore dell'immunoterapia. Yescarta è infatti il secondo trattamento genico autorizzato dalla FDA. Il primo, il Kymriah della Novartis è stato approvato ad agosto e riguarda i giovani affetti da forme aggressive di leucemia. Un ciclo di quest'ultima costa 475mila euro, ma Novartis ha promesso che diverrà gratis per quei pazienti che non mostreranno miglioramenti nel primo mese di terapia.

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